Είναι το πρώτο φάρμακο που συνιστάται για την αντιμετώπιση της νόσου, η οποία είναι σπάνια και μπορεί να κοστίσει την όραση.
Όπως είχε εξηγήσει ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) τον περασμένο Δεκέμβριο, όταν και εισηγήθηκε να εγκριθεί το Holoclar, τα βλαστικά κύτταρα δρουν ως το σύστημα επιδιόρθωσης του οργανισμού.
Τα επιχείλια βλαστικά κύτταρα βρίσκονται στο όριο ανάμεσα στον κερατοειδή και τον σκληρό χιτώνα του ματιού (ο σκληρός χιτώνας είναι το «άσπρο» του ματιού, ενώ ο κερατοειδής είναι διαφανής και βρίσκεται μπροστά από την κόρη και την ίριδα).
Τα κύτταρα αυτά είναι σημαντικά για την αναγέννηση και την επούλωση των πληγών στην εξωτερική στοιβάδα του κερατοειδούς (επιθήλιο). Ωστόσο τα εγκαύματα στα μάτια μπορεί να τα καταστρέψουν, με συνέπεια την LSCD, η οποία υπολογίζεται ότι προσβάλλει 33 ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού στην Ευρωπαϊκή Ένωση.
Στα συμπτώματα της LSCD συμπεριλαμβάνονται πόνος, φωτοφοβία (επώδυνη ευαισθησία στο φως), φλεγμονή, υπερβολική ανάπτυξη νέων αγγείων στον κερατοειδή (κερατοειδική νεοαγγείωση), απώλεια της διαύγειας του κερατοειδούς και, τελικά, τύφλωση.
Το Holoclarείναι ένα ανάλογο ζωντανού ιστού, που προορίζεται για μεταμόσχευση στο προσβεβλημένο μάτι έπειτα από την αφαίρεση του αλλοιωμένου επιθηλίου του κερατοειδούς.
Το φάρμακο παρασκευάζεται με τη λήψη δείγματος από το υγιές τμήμα του κερατοειδούς του ασθενούς (το ελάχιστο που λαμβάνεται είναι 1-2 χιλιοστά), για να γίνει καλλιέργεια των κυττάρων στο εργαστήριο και μετά να τοποθετηθούν στο άρρωστο τμήμα του ματιού.
Σύμφωνα με τον ΕΜΑ, μελέτες έδειξαν ότι το φάρμακο μπορεί να αποτελέσει εναλλακτική λύση στη μεταμόσχευση κερατοειδούς, αλλά και να αυξήσει τις πιθανότητες επιτυχίας μίας μεταμόσχευσης όταν το έγκαυμα έχει προκαλέσει εκτεταμένη βλάβη.
Με το φάρμακο μειώνεται επίσης ο κίνδυνος απόρριψης του μοσχεύματος, ενώ δεν απαιτείται χειρουργική επέμβαση, αφού λαμβάνεται μόνο δείγμα του κερατοειδούς και δεν αφαιρείται εξ ολοκλήρου, οπότε διαφυλάσσεται και το υγιές τμήμα του.
Γι’ αυτό τον λόγο είναι κατάλληλο και στις περιπτώσεις στις οποίες και τα δύο μάτια είναι προσβεβλημένα από την LSCD.