ΕΕ: Εγκρίθηκε νέο φάρμακο για την Αιμορροφιλία Α

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ), ενέκρινε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για ένα νέο φάρμακο για την αιμορροφιλία Α. Πρόκειται για ανασυνδυασμένο παράγοντα VIII μονής αλύσου. Είναι το πρώτο και μοναδικό μόριο αυτής της τεχνολογίας για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας A.

Η ισχυρή συγγένεια του μορίου με τον παράγοντα von Willebrand (vWF) του προσδίδει μεγαλύτερη μοριακή σταθερότητα και διάρκεια δράσης.

Το σκεύασμα έχει παρατεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής σε παιδιά και ενηλίκους, έχει σχεδιαστεί ειδικά για την προφύλαξη ασθενών με αιμορροφιλία Α και μπορεί να χορηγηθεί τρείς ή ακόμη και δύο φορές την εβδομάδα. Και στις δύο περιπτώσεις η κατανάλωση μονάδων του παράγοντα είναι χαμηλή.

H αιμορροφιλία Α είναι μια συγγενής αιμορραγική διαταραχή, η οποία προσβάλλει κυρίως άνδρες και χαρακτηρίζεται από έλλειψη ή δυσλειτουργία του παράγοντα VIII. Τα άτομα με αιμορροφιλία Α είναι δυνατόν να εμφανίζουν παρατεταμένη ή αυθόρμητη αιμορραγία, ιδίως στους μύες, στις αρθρώσεις ή στα εσωτερικά όργανα. Σύμφωνα με την Παγκόσμια Ομοσπονδία Αιμορροφιλίας (World Federation of Hemophilia), περίπου 1 στα 10.000 άτομα γεννιούνται με αιμορροφιλία και η πλειονότητα αυτών έχει αιμορροφιλία Α.